Nanopartículas, genes y proteínas son algunos de los componentes de los medicamentos de nueva generación.

La mayoría de los principios activos de los medicamentos actuales son moléculas pequeñas (decenas de átomos). Muchas son compuestos de origen natural o derivados de estos, principalmente procedentes de plantas, como la morfina, hongos o bacterias, como los antibióticos, y otros son totalmente sintéticos.

 

Morfina

La mayoría de fármacos actuales son moléculas pequeñas. Esta es la estructura de la morfina (las intersecciones, y los símbolos O, C y H son átomos y las líneas son enlaces entre ellos). / NEURotiker

Con este tipo de fármacos hemos conseguido curar o paliar los efectos de una gran cantidad de enfermedades. Con todo, algunas de ellas aún no tienen cura, y en muchos casos hay considerables efectos secundarios o problemas para que el fármaco sea efectivo cuando se administra en humanos. Es por ello que los científicos continúan buscando nuevas moléculas pequeñas para uso farmacológico. Pero la investigación no se queda aquí. Los científicos están trabajando en soluciones que van más allá, en la interfase de la química, la biotecnología, la biología y la nanotecnología, abriendo las puertas a la «farmacología de las moléculas grandes» (miles de átomos).

 

Anticuerpos monoclonales

Uno de los primeros avances en esta dirección fue el desarrollo de anticuerpos monoclonales en los años 80.

Los anticuerpos son proteínas producidas por células del sistema inmunitario que se caracterizan por unirse a otras proteínas de manera muy específica.  Es decir, pueden distinguir entre dos proteínas muy similares, uniéndose a una pero no a la otra. Y los científicos han utilizado esta propiedad a su favor para producir anticuerpos monoclonales.

Antibody

Anticuerpo. / Tim Vickers

Los anticuerpos monoclonales están diseñados para unirse a una proteína e inhibirla o activarla, según el caso, ejerciendo así la acción terapéutica. Actualmente hay unos 50 medicamentos de estas características que se comercializan en Europa y los Estados Unidos, principalmente para tratar enfermedades relacionadas con el sistema inmunitario y cánceres.

En principio estos medicamentos actúan sobre una proteína diana de manera específica, cosa que debería reducir los efectos secundarios, pero aun así puede haberlos graves. Esto, juntamente con el elevado coste de producción dificulta su llegada al mercado.

Los anticuerpos pueden ser utilizados par dirigir un fármaco hasta un lugar diana.

Por otro lado, los anticuerpos también pueden ser utilizados para dirigir un fármaco hasta un lugar diana. Por ejemplo, es posible unir una toxina a un anticuerpo por especificidad de proteínas de células tumorales, de tal modo que el anticuerpo dirija el fármaco hasta el tumor y así resulte menos tóxico para los otros tejidos.

 

Nanopartículas

Con el fin de favorecer la llegada de fármacos al lugar donde deben actuar, los investigadores están desarrollando nanopartículas transportadoras. Se trata de estructuras de unos 100 nm (una diezmilésima parte de un milímetro) de materiales diversos (polímeros biodegradables, silicona, metal, lípidos…) a los cuales se une la sustancia que tiene la acción terapéutica. Estas nanopartículas se pueden dotar de las características fisicoquímicas adecuadas con tal de, por ejemplo, favorecer la circulación del fármaco por la sangre en los casos en que este es poco soluble, evitar que se degrade demasiado rápido o bien favorecer que se dirija hacia tejidos concretos.

 

Terapia génica

La terapia génica consiste en introducir genes en el genoma del paciente. / Brian0918

La terapia génica consiste en introducir genes en el genoma del paciente. / Brian0918

Una de las grandes esperanzas de la medicina del futuro es la posibilidad de introducir genes que permitan que el paciente produzca una proteína concreta. Esto se podría aplicar en casos de defecto genético o simplemente para mejorar enfermedades causadas por otros motivos. Como el gen se integra en el genoma del paciente permanentemente una inyección podría bastar para curar enfermedades genéticas que actualmente son, en muchos casos, mortales o altamente inhabilitantes, como la Esclerosis Lateral Amiotrófica que padece el Doctor Stephen Hawking.

Una de las grandes esperanzas de la medicina del futuro es la posibilidad de introducir genes que permitan que el paciente produzca una proteína concreta.

A pesar de su potencial, de momento solo una terapia génica ha sido aprobada: se trata del producto Glybera. Contiene un gen para hacer una proteína que nos permite absorber hacia los tejidos los lípidos procedentes de la ingesta. Esta proteína carece en las personas con mutaciones en el gen que la codifica, cosa que les hace tener  niveles de lípidos en sangre muy altos que pueden producir ataques de pancreatitis potencialmente fatales. El elevado coste, de momento, es el principal inconveniente: 1,1 millón de euros por paciente.  Además, la terapia génica tiene otros problemas de eficacia y seguridad que deberán superarse antes de que se pueda generalizar.

Estas son algunas de las estrategias con las cuales se está intentando obtener tratamientos médicos más eficaces y con menos efectos secundarios. Muchas aún son promesas en fase de estudio, pero la investigación nos acerca cada día a incorporarlas como parte de la cotidianidad médica.

 

Portada: Mr. Granger

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Posted by Rosa Martínez Corral

Biòloga. Actualment treballa al grup de Dinàmica de Sistemes Biològics al Parc de Recerca Biomèdica de Barcelona (PRBB). -- Bióloga. Actualmente trabaja en el grupo de Dinámica de Sistemas Biológicos en el Parque de Investigación Biomédica de Barcelona (PRBB).