Nanopartícules, gens i proteïnes són alguns dels components dels medicaments de nova generació.

La majoria dels principis actius dels medicaments actuals són molècules petites (desenes d’àtoms). Moltes són compostos d’origen natural o derivats d’aquests, principalment procedents de plantes, com la morfina, fongs o bacteris, com els antibiòtics, i d’altres són totalment sintètics.

 

Morfina

La majoria de fàrmacs actuals són molècules petites. Aquesta és l’estructura de la morfina (les interseccions, i els símbols O, C, i H són àtoms i les línies són enllaços entre aquests). / NEURotiker

Amb aquest tipus de fàrmacs hem aconseguit curar o pal·liar els efectes d’una gran quantitat de malalties. Tot i així, algunes d’elles encara no tenen cura, i en molts casos hi ha considerables efectes secundaris o problemes per a que el fàrmac sigui efectiu quan s’administra en humans. És per això que els científics continuen cercant noves molècules petites per a ús farmacològic. Però la recerca no es queda aquí. Els investigadors estan treballant en solucions que van més enllà, a la interfase de la química, la biotecnologia, la biologia i la nanotecnologia, obrint les portes a la “farmacologia de les molècules grans” (milers d’àtoms).

 

Anticossos monoclonals

Un dels primers avenços en aquesta direcció va ser el desenvolupament d’anticossos monoclonals als anys 80.

Els anticossos són proteïnes produïdes per cèl·lules del sistema immunitari que es caracteritzen per unir-se a altres proteïnes de manera molt específica. És a dir, poden distingir entre dues proteïnes molt semblants, unint-se a una però no a l’altra. I els científics han utilitzat aquesta propietat en favor propi per a produir anticossos terapèutics.

Antibody

Anticòs. / Tim Vickers

Els anticossos monoclonals estan dissenyats per unir-se a una proteïna i inhibir-la o activar-la, segons el cas, exercint així l’acció terapèutica. Actualment hi ha uns 50 medicaments d’aquestes característiques que es comercialitzen a Europa i Estats Units, principalment per a tractar malalties relacionades amb el sistema immunitari i càncers .

En principi, aquests medicaments actuen sobre una proteïna diana de manera específica, cosa que hauria de reduir-ne els efectes secundaris, però tot i així n’hi pot haver de greus. Això, juntament amb l’elevat cost de producció, en dificulta la seva arribada al mercat.

Els anticossos poden ser utilitzats per a dirigir un fàrmac fins a un lloc diana.

D’altra banda, els anticossos també poden ser utilitzats per a dirigir un fàrmac fins a un lloc diana. Per exemple, és possible unir una toxina a un anticòs amb especificitat per proteïnes de cèl·lules tumorals, de tal manera que l’anticòs dirigeix el fàrmac fins al tumor, i així és menys tòxic per als altres teixits.

 

Nanopartícules

A fi d’afavorir l’arribada de fàrmacs al lloc on han d’actuar, els investigadors també estan desenvolupant nanopartícules transportadores. Es tracta d’estructures d’uns 100 nm (una deumil·lèsima part de mil·límetre) de materials diversos (polímers biodegradables, silicona, metall, lípids…) a les quals s’uneix la substància que té l’acció terapèutica. Aquestes nanopartícules es poden dotar de les característiques físico-químiques adequades per tal de, per exemple, afavorir la circulació del fàrmac per la sang en casos en què aquest és poc soluble, evitar que es degradi massa ràpid o bé afavorir que es dirigeixi cap a teixits concrets.

 

Teràpia gènica

La teràpia gènica consisteix a introduir gens en el genoma del pacient. / Brian0918

La teràpia gènica consisteix a introduir gens en el genoma del pacient. / Brian0918

Una de les grans esperances de la medicina del futur és la possibilitat d’introduir gens que permetin que el pacient produeixi una proteïna concreta. Això es podria aplicar en casos de defecte genètic o simplement per millorar malalties causades per un altre motiu. Com que el gen s’integra en el genoma del pacient permanentment una injecció podria ser suficient per curar malalties genètiques que actualment són, en molts casos, mortals o altament inhabilitants, com l’Esclerosi Lateral Amiotròfica que pateix el Dr Stephen Hawking.

Una de les grans esperances de la medicina del futur és la possibilitat d’introduir gens que permetin al pacient produir una proteïna concreta.

Malgrat el potencial, de moment només una teràpia gènica ha estat aprovada: es tracta del producte Glybera. Conté el gen per a fer una proteïna que ens permet absorbir cap als teixits els lípids procedents de la ingesta. Aquesta proteïna manca en persones amb mutacions en el gen que la codifica, cosa que els porta a tenir nivells de lípids en sang molt alts que poden produir atacs de pancreatitis potencialment fatals. L’alt cost, de moment, és el principal inconvenient: 1.1 milió d’euros per pacient. A més, la teràpia gènica té altres problemes d’eficàcia i seguretat que caldrà superar abans que es pugui generalitzar.

Aquestes són algunes de les estratègies amb les quals s’està intentant obtenir tractaments mèdics més eficaços i amb menys efectes secundaris. Moltes són encara promeses en fase d’estudi, però la recerca ens acosta cada dia a fer-les part de la quotidianitat mèdica.

 

Portada: Mr. Granger

Comentaris

Posted by Rosa Martínez Corral

Biòloga. Actualment treballa al grup de Dinàmica de Sistemes Biològics al Parc de Recerca Biomèdica de Barcelona (PRBB). -- Bióloga. Actualmente trabaja en el grupo de Dinámica de Sistemas Biológicos en el Parque de Investigación Biomédica de Barcelona (PRBB).

One Comment

  1. […] En aquest sentit, fins fa pocs anys els intents de modificar el genoma humà se centraven en la teràpia gènica. Aquesta tècnica es basa en introduir gens per tal de compensar una deficiència genètica o afavorir un tractament (podeu llegir-ne més en aquest post). […]

    Respon

Leave a reply

L'adreça electrònica no es publicarà Els camps necessaris estan marcats amb *